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【遺伝子医学】第3の核酸医薬「ヘテロ2本鎖核酸」の開発 日本発の分子標的核酸医薬の基盤技術 東京医歯大など

【遺伝子医学】第3の核酸医薬「ヘテロ2本鎖核酸」の開発 日本発の分子標的核酸医薬の基盤技術 東京医歯大など
jst.go.jp

共同発表:第3の核酸医薬の「ヘテロ2本鎖核酸」の開発～日本発の分子標的核酸医薬の基盤技術～
図1　ヘテロ2本鎖核酸の分子構造図
図2　ヘテロ2本鎖核酸の細胞内作用機序(A)、リガンド分子の多様性(B)
図3　ヘテロ2本鎖核酸の顕著な遺伝子抑制効果(肝臓)
現在phase III進行中の家族性アミロイドニューロパチーの原因遺伝子トランスサイレチン(TTR)をビタミンE結合ヘテロ核酸(VE-HDO)はアンチセンス核酸(ASO)やビタミンE結合siRNA

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